›› 2017, Vol. 39 ›› Issue (6): 457-462.doi: 10.16507/j.issn.1006-6055.2017.09.004

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单碱基基因编辑系统的研究进展

刘佳慧1 梁普平1 时光1 黄军就1,2   

  1. 1.中山大学生命科学学院基因工程教育部重点实验室,广州 510275;2.中山大学生命科学院和广州医科大学第三附属医院,广东省生殖医学重点实验室,广州 510006
  • 收稿日期:2017-07-05 修回日期:2017-09-08 出版日期:2017-12-25 发布日期:2018-01-23
  • 基金资助:

    国家重点研发计划(2017YFC1001901、2017YFA0102801),广东省自然科学基金(2014A030312011)资助

  • Received:2017-07-05 Revised:2017-09-08 Online:2017-12-25 Published:2018-01-23

摘要:

基因编辑技术是近年来取得突破性进展的颠覆性技术之一。CRISPR/Cas9基因编辑系统简便、高效,被广泛应用于基因功能研究和利用。尽管CRISPR/Cas9可以高效靶向目的基因,但其定点修饰依赖于效率低下的同源重组机制,因此精准编辑基因的能力有待提高。单碱基编辑技术通过将Cas9切口酶或无核酸酶活性的Cas9与胞嘧啶脱氨酶形成融合蛋白,并通过sgRNA(单链向导RNA)将融合蛋白靶向靶位点,在不切割双链DNA的情况下对靶基因位点的单个碱基进行胞嘧啶C→胸腺嘧啶T或鸟嘌呤G→腺嘌呤A的精准编辑。目前,单碱基编辑技术已在植物、动物以及人细胞中进行了高效的基因定点突变,在农业、生物医学研究甚至基因治疗中有广泛的应用前景。本综述就单碱基编辑系统的发展和应用进行回顾和展望。

关键词: 基因编辑, CRISPR/Cas9, 单碱基编辑, 胞嘧啶脱氨酶

中图分类号: